“Quando, molti anni fa, ho iniziato a lavorare come genetista, la domanda era: perché studiare una malattia che riguarda così poche persone? Negli ultimi anni, invece, l’industria farmaceutica è diventata molto interessata alle patologie rare come strategia per la scoperta di nuove terapie”.
Il ricordo di Eileen Shore, ricercatrice della University of Pennsylvania, apre un interessante articolo su The Scientist [1] che fa il punto sulle prospettive per le industrie – promettenti – e per i sistemi sanitari – non prive di insidie. L’Orphan drug act statunitense del 1983 è il punto di svolta: prima di allora, solo dieci medicinali erano stati approvati mentre successivamente sono diventati 450 per 688 indicazioni di malattie orfane di trattamento. Investire in questa direzione è un’ottima notizia per molti pazienti, ma può esserlo anche per le industrie: tra il 2000 e il 2012, le aziende che si sono concentrate in questo ambito hanno avuto profitti più alti del 9,6 per cento rispetto a chi ha continuato a lavorare nei settori tradizionali [2].
Un’analisi di Kaiser Permanente ha evidenziato come sia possibile per le industrie sfruttare a proprio vantaggio alcune norme della legge [3], per esempio con quella che viene chiamata la salami slicing: distinguere la patologia a più alta prevalenza in una serie di patologie ancora meno diff use, richiedendo l’approvazione per queste indicazioni [4]. Altro punto importante è il relativo minor costo delle sperimentazioni, spesso condotte su un numero molto ridotto di pazienti: uno studio di Pfizer e Thomson Reuters ha confermato che alla minore durata si associa una più alta probabilità di autorizzazione regolatoria [5]. Quello delle malattie rare potrebbe dunque essere il terreno dove verificare la plausibilità della convergenza tra sviluppo industriale (a vantaggio delle imprese) e progresso (a beneficio dei cittadini, specie dei meno fortunati). Per la delicatezza della posta in gioco è importante siano definite e rispettate regole capaci di dare ragionevoli certezze alle industrie ma anche ai sistemi sanitari. Per approfondire le diverse questioni sul tappeto abbiamo chiesto ad alcune aziende presenti nel gruppo di lavoro di Forward di illustrare sinteticamente le proprie strategie e aspettative.
Un obiettivo comune da raggiungere insieme – Intervista a Massimo Visentin
Quando un bisogno terapeutico diventa un’opportunità – Intervista a Valentino Confalone
Le cure per i malati rari, dal “volume” al “valore” – Lara Pippo, Laura Crippa
Bibliografia
[1] Kwon D. How orphan drugs became a highly profitable industry. The Scientists, 1 maggio 2018.
[2] Hughes DA, Poletti-Hughes J. Profitability and market value of orphan drug companies: a retrospective, propensity-matched casecontrol study. PLoS One 2016;11:e0164681.
[3] Tribble SJ, Lupkin S. Drugmakers manipulate orphan drug rules to create prized monopolies. Kaiser Health News, 17 gennaio 2017.
[4] Kesselheim AS, Treasure CL, Joff e S. Biomarker defined subsets of common diseases: policy and economic implications of orphan drug coverage. PLoS Med 2017;14:e1002190.
[5] Meekings KN, Williams CS, Arrowsmith JE. Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D. Drug Discov Today 2012;17:660-4.
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