Ogni giorno creiamo 2,5 quintilioni di byte di dati e il 90% dei dati mondiali ad oggi prodotto è stato creato negli ultimi due anni. Quello dei big data è un argomento vasto, sfaccettato ed estremamente attuale. Citando il filosofo e docente di logica ed epistemologia all’Università di Oxford, Luciano Floridi, “una cultura sviluppata non si preoccupa soltanto di accumulare dati, ma ne ha anche cura: li analizza, li inserisce in un contesto, li interpreta. Oggi, invece, la velocità dell’informazione cancella e riscrive in un ciclo continuo. La storia rischia di essere ridotta a un perenne hic et nunc e noi potremmo finire imprigionati in un perenne adesso” [1].
L’invito ad aver cura dei dati, in particolar modo, si applica bene a tutte le informazioni (dati) che quotidianamente vengono raccolte e archiviate sulla “nostra vita da paziente”. È evidente, infatti, che quando si parla di big data in ambito medico-sanitario la necessità di “approfondire, inserire in un contesto e interpretare” sia ancora più urgente rispetto a una pratica di mera “consultazione amministrativa”. Diventa importante analizzare e comprendere i tanti dati raccolti e trasformarli in evidenze.
Il valore dei big data per l’industria del farmaco
Big data, valore e innovazione
I dati che un cittadino/paziente genera nel momento in cui incrocia il sistema sanitario nazionale sono molteplici (prescrizioni, visite, ricoveri, ecc.) e rappresentano una fonte inestimabile di informazioni. Se opportunamente consultati e incrociati (linkati), consentono di raccontare la storia clinico-assistenziale di popolazioni di assistiti. Rappresentano, in altre parole, il database del più grande studio osservazionale mai condotto: la normale pratica clinica.
È evidente che, in un momento in cui la sanità pubblica ha necessità di capire, organizzare, pianificare e ottimizzare, e l’industria, dal canto suo, ha necessità di produrre, mostrare, sottolineare e sostenere la “bontà” dei suoi prodotti, la disponibilità immediata di questa mole di dati non può passare in secondo piano.
I big data possono rappresentare un punto di incontro per convogliare e condividere intenti, interessi, approfondimenti per tutti gli attori, pubblici e privati, coinvolti nel mondo della salute (agenzie regolatorie, pagatori, pazienti, industria, clinici, accademia).
Infatti, possono portare valore e innovazione poiché:
- offrono la possibilità di generare una maggiore conoscenza in ricerca e sviluppo al fine di creare una base di osservazione per aree grigie che altrimenti non avrebbero risposta;
- possono aiutare l’industria a creare dei modelli predittivi ottimizzando le sperimentazioni cliniche e migliorando la trasferibilità delle conclusioni derivate da studi clinici randomizzati, che sono effettuati su un numero di partecipanti limitato e non rappresentativo di tutte le tipologie di pazienti che vengono invece trattati nella pratica clinica;
- possono supportare il decisore (pagatore e clinico) con dati più “realistici” su cui basare le proprie decisioni. Attraverso l’analisi dei big data si potrebbero produrre raccomandazioni mediche, terapeutiche e organizzative basate su evidenze nate dalla pratica clinica per ottimizzare e migliorare la stessa;
- solo con un’analisi attenta dei contesti in cui si opera, del peso “reale” di una malattia e dell’impatto che le opzioni terapeutiche disponibili possono avere, o di fatto hanno sulla stessa, si può mirare a un miglioramento della gestione e programmazione della salute pubblica. Infatti, i dati possono consentire di prevedere meglio la diffusione delle malattie, permettono alle società scientifiche di stilare linee guida e produrre raccomandazioni basate su maggiori evidenze di trattamento-effetto, supportano l’ottimizzazione dei percorsi diagnostico terapeutici assistenziali, riducendo le aree di inefficienza e sostenendo l’introduzione delle tecnologie più innovative.
Non è un caso che il Patto per la sanità digitale, pubblicato nel luglio del 2016, metta tra le sue priorità la creazione di nuovi modelli organizzativi e di una cartella clinica condivisa, oltre che di sistemi informativi ospedalieri integrati e soluzioni di business intelligence per il monitoraggio dell’appropriatezza delle prescrizioni farmaceutiche. “L’innovazione digitale può svolgere un ruolo chiave sia nell’evoluzione contemporanea dei modelli assistenziali sia in quelli organizzativi, come fattore abilitante e in taluni casi determinante per la loro realizzazione” [2].
I big data possono rappresentare un punto di incontro per convogliare e condividere intenti, interessi, approfondimenti per tutti gli attori, pubblici e privati, coinvolti nel mondo della salute.
La scienza, dunque, deve imparare un nuovo modo per stare al passo con se stessa e le aziende farmaceutiche non possono esimersi dal contribuire a creare un processo virtuoso. Una delle più grandi sfide, infatti, è proprio la capacità di gestire e integrare i dati in tutta la catena del valore del farmaco, dalla scoperta di nuove molecole al loro uso nel mondo reale, dalla possibilità di comprendere meglio il paziente al ritagliare le terapie sulla base delle sue esigenze e caratteristiche.
Un momento di confronto e crescita per pubblico e privato
I big data e i real world data sono fondamentali per passare dalla fase previsionale a quella di verifica nella pratica clinica e per implementare un processo di valutazione dei farmaci così detto Hta 2.0. Vi è un’evidente potenzialità nel realizzare un continuum delle evidenze necessarie per la registrazione, il rimborso e la ricerca post-autorizzativa. In quest’ultimo ambito, il cambiamento potrebbe consistere nell’integrare differenti soggetti con un approccio più ampio, nel quale tutte le risorse (competenze, dati, finanziamenti) concorrono nel completare il profilo di evidenze delle nuove tecnologie e ridurne i rischi [3]. Il paradigma delle produzioni di informazioni sui farmaci è molto cambiato negli ultimi 10 anni: se prima l’intero pacchetto informativo veniva prodotto dall’azienda e valutato dal decisore, oggi ogni stakeholder è promotore e produttore di dati ed evidenze.
I decisori e pagatori italiani trattano questi temi a livello internazionale anche se nella realtà la loro applicazione ai fini decisionali (prezzo e rimborso, gestione del ciclo di vita del prodotto) è complessa e poco regolamentata. Tuttavia la produzione di big data è potenzialmente positiva sotto molteplici aspetti e per diversi attori: stimola l’appropriatezza d’uso dei farmaci e il governo della spesa; tutela tutti i portatori di interesse (agenzie regolatorie, pagatori, pazienti, industria, clinici, accademia); alimenta la collaborazione tra istituzioni, industria, accademia, esperti e decisori; incoraggia la cooperazione pubblico-privato sulla generazione di evidenze e la diffusione di quanto è già stato raccolto; sostiene un processo dinamico di valutazione che include diversi portatori di conoscenze. Le aziende, dal canto loro, prevedono già investimenti per i big data, finanziando studi pre- e post-registrativi, sostenendo il fondo per la ricerca indipendente e i registri di monitoraggio Aifa, erogando contributi per creazione e sostegno di grandi registri di patologia e alimentando in modo diretto e indiretto attività di ricerca su database amministrativi.
Si devono sostenere una produzione e una metodologia di interrogazione dei dati di qualità. … Ma manca un sistema a “doppio senso” premiante sia per il pubblico sia per il privato.
Servono figure preparate, esperte in epidemiologia, sociologia, statistica. Si devono sostenere una produzione e una metodologia di interrogazione dei dati di qualità. Il passaggio dal dato all’evidenza non può prescindere dalla fase di validazione e di discussione critica. Le aziende farmaceutiche sono sempre più consapevoli che il potenziale di questo strumento si realizza solo attraverso la trasparenza e la collaborazione, ma manca un sistema a “doppio senso” premiante sia per il pubblico sia per il privato.
Le problematiche che si incontrano sono note e, purtroppo, la loro risoluzione non sembra immediata: ostacoli in Italia per gli investimenti, costi e “burocrazia”, e scarsa chiarezza su regole di accesso ai data base, in primis, fanno emergere la difficoltà di gestire gli intenti comuni e i (legittimi) conflitti di interesse che si possono superare solo con la trasparenza e la chiarezza degli obiettivi. Si percepisce, sempre più, la necessità di adottare un linguaggio comune, di avere accesso ai dati già disponibili, di adottare una metodologia rigorosa e condivisa per avere evidenze riproducibili, di stabilire una partnership trasparente con i decisori per la definizione di come e perché produrre big data, di avere una legislazione dedicata e aggiornata. Privacy, etica, raccolta, proprietà, capacità di interrogare correttamente i dati e di trasformarli in evidenze sono alcuni dei temi ricorrenti che vengono sollevati da più parti e che difficilmente trovano ora una risposta valida per tutti.
Il futuro, o forse sarebbe più corretto dire il presente, richiede quindi una collaborazione pubblico-privato sull’uso dei big data e la creazione di un network di eccellenza per la generazione di evidenze, in cui tutti gli stakeholder (Aifa, Istituto superiore di sanità, il mondo accademico, le società scientifiche, l’industria farmaceutica e dei device, le associazioni dei pazienti, le Regioni, il garante della privacy) trovino un consenso sulle migliori soluzioni a queste problematiche. Riconoscerne la priorità deve essere il passo successivo perché il fattore tempo è vitale e impietoso.
Bibliografia
[1] Milluzzi A. Big data, Luciano Floridi: “Ecco perché è l’affare del terzo millennio”. Economy up 2016, 28 aprile.
[2] Patto per la sanità digitale. Documento programmatico.
[3] Patarnello F, Recchia G, Ricciardi W, Favaretti C. Hta “traslazionale” cercasi. Il Sole 24 Ore Sanità 2011; Anno XIV(13).
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