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Esiti Interviste

Ma cosa ne pensa il paziente?

I patient reported outcomes in oncologia

Intervista a

Massimo Di Maio

Direttore Sc Oncologia medica, Ospedale Molinette – Aou Città della salute e della scienza, Torino

Francesco Perrone

Direttore Unità sperimentazioni cliniche Istituto nazionale tumori – Irccs Fondazione Pascale, Napoli Presidente Aiom

By Dicembre 2023Nessun commento
patient reported outcome
Fotografia di Lorenzo De Simone

In quale contesto dovremmo inserire la ricerca sui Patient reported outcomes (Pros)?

FRANCESCO PERRONE. Da molti anni sappiamo che se lasciamo solo ai medici la valutazione degli effetti dei trattamenti, perdiamo informazioni importanti, come ad esempio indicazioni sulla qualità della vita o su effetti collaterali fortemente soggettivi riferiti dai pazienti. Questa consapevolezza ha portato allo sviluppo di strumenti che consentono ai pazienti di fornire informazioni dirette, non filtrate dagli operatori sanitari, riguardo all’impatto del trattamento sulla loro qualità di vita e alla tossicità finanziaria. I Pros sono nati come strumento per valutare gli esiti della sperimentazione clinica, migliorando così l’informazione da dare ai pazienti futuri grazie a una comprensione più completa degli esiti rispetto a quella derivante solo dall’interpretazione dei medici.

Gli esiti riportati dai pazienti differiscono spesso da quelli riconosciuti dai medici curanti. Queste discrepanze riguardano gli esiti reali delle terapie, quantità e gravità degli effetti collaterali della cura, o altri parametri?

MASSIMO DI MAIO. Da un lato, si riferiscono agli eventuali effetti collaterali delle terapie che, purtroppo, in ambito oncologico, possono essere significativi, compresi gli effetti soggettivi che sono particolarmente esposti al rischio di sottostima da parte di medici e operatori sanitari. Dall’altro lato, coinvolgono anche i sintomi della malattia. Dal momento che l’obiettivo è curare il paziente e non la malattia, è essenziale fotografare tutti i sintomi della malattia e gli esiti dei trattamenti, indipendentemente dalla loro causa: questo è il presupposto per garantire la migliore cura possibile. Esiste una consistente letteratura, sia a livello internazionale che italiano, che evidenzia come gli oncologi abbiano la tendenza a sottostimare i sintomi e gli effetti collaterali. Anche per questo motivo, è fondamentale dare voce ai pazienti.

I Pros nascono come uno strumento di valutazione degli esiti della sperimentazione clinica, per una   migliore informazione ai pazienti grazie a una conoscenza più completa di quella che deriva solo   all’interpretazione dei medici. — Francesco Perrone

A cosa sono attribuibili le diverse valutazioni dei sintomi e degli esiti delle terapie?

MDM. Le ragioni sono state oggetto di studio e risultano diverse. Certamente, emerge un problema di comunicazione durante le visite tradizionali, spesso affrettate e basate su domande improvvisate. L’utilizzo di strumenti che raccolgono le informazioni in modo sistematico può ridurre il rischio di sottostima da parte degli oncologi e, al contempo, agevolare il paziente che talvolta potrebbe dimenticare di riportare determinati aspetti. Ad esempio, la letteratura scientifica evidenzia che alcuni pazienti temono che la segnalazione di troppi effetti collaterali possa portare a interruzioni nel trattamento, comportando così un rischio aggiuntivo.

Una consistente letteratura, internazionale e italiana, evidenzia la tendenza degli oncologi a sottostimare i sintomi e gli effetti collaterali. Anche per questo motivo, è fondamentale dare voce ai pazienti. Massimo Di Maio

La natura spesso soggettiva della rilevazione dei Pros può condizionare il loro uso nella valutazione rigorosa degli effetti delle terapie?

MDM. Questa è un’obiezione che ho riscontrato anche tra alcuni colleghi autorevoli. Tuttavia, personalmente, ritengo che sia un punto positivo il fatto che i Pros siano soggettivi: catturare il punto di vista del paziente è proprio il loro obiettivo principale. Questo potrebbe riflettere una prospettiva un po’ datata, che relegava tali endpoint a un ruolo secondario, marginale, perché ritenuti di scarsa affidabilità e qualità rispetto agli esiti misurati direttamente dagli sperimentatori. La visione moderna, al contrario, tende a considerare i Pros come endpoint e obiettivi di grande valore, perché contribuiscono alla reale definizione del valore del trattamento. Anche le agenzie regolatorie hanno esplicitamente riconosciuto l’importanza di questi endpoint, tant’è vero che raccomandano la produzione di evidenze in questo ambito.

Strumenti di rilevazione digitale possono rivelarsi utili nel monitoraggio degli esiti vissuti e riferiti dai pazienti?

MDM. Certamente. Inizialmente, sono stati impiegati principalmente strumenti cartacei, i quali contribuiscono comunque a ottimizzare lo svolgimento delle visite, garantendo una struttura predefinita e sistematica nella valutazione dei sintomi attraverso una lista predefinita. I vantaggi significativi degli strumenti digitali risiedono nella possibilità di comunicare e scambiare informazioni non solo durante le visite, ma anche nel periodo intercorrente tra una visita e l’altra. Ciò consente all’oncologo, all’infermiere e ad altri professionisti sanitari di ricevere informazioni dal paziente, che si trova a casa, tra una somministrazione di terapia e un’altra, e di poter intervenire tempestivamente in caso di segnalazioni di problemi, evitando così un peggioramento che potrebbe influire sulla qualità della vita del paziente. Diversi studi, compresi quelli randomizzati, hanno documentato l’impatto positivo di tali strumenti digitali, evidenziando una riduzione degli accessi al pronto soccorso e delle ospedalizzazioni nonché dei miglioramenti nella soddisfazione del paziente, nei sintomi, nella qualità di vita e aspettativa di vita. È quindi fondamentale considerare queste evidenze, tanto che l’European society of medical oncology (Esmo) ha pubblicato lo scorso anno le prime linee guida sul monitoraggio dei sintomi, sottolineando in particolare l’adozione di strumenti digitali nella gestione dei pazienti oncologici in trattamento attivo.

Ora che abbiamo le evidenze scientifiche e che una società scientifica come l’Esmo ha prodotto delle linee guida quali sono le sfide?

MDM. La principale sfida consiste nell’implementare questo modello operativo nelle nostre realtà quotidiane. È essenziale fornire strumenti sia ai pazienti che agli operatori sanitari, creando soprattutto le condizioni affinché questo sistema funzioni. Una parte del tempo del personale sanitario deve essere dedicata alla lettura delle segnalazioni ricevute dai pazienti e alla reazione proattiva per la gestione dei problemi riferiti. Tutto ciò richiede tempo e organizzazione, oltre a personale sanitario dedicato che deve essere formato sulla necessità di sfruttare questo approccio. C’è molto entusiasmo nella comunità scientifica, ma sono necessarie risorse, non solo economiche, affinché questo si traduca concretamente nella nostra pratica clinica e nel sistema sanitario italiano.

I vantaggi significativi degli strumenti digitali risiedono nella possibilità di comunicare e scambiare informazioni non solo durante le visite, ma anche nel periodo intercorrente tra una visita e l’altra. — Massimo Di Maio

La tossicità finanziaria potrebbe diventare un indicatore del Programma nazionale esiti per valutare il miglioramento della qualità dell’assistenza?

FP. La tossicità finanziaria è uno degli esiti che dovrebbero essere misurati attraverso l’uso di questionari compilati dai pazienti, quindi nell’ambito dei Pros. Essa è un indicatore sia di una condizione che può prescindere dalla terapia in corso, ma anche di una condizione strettamente legata alla malattia oncologica. Abbiamo dati che indicano che la tossicità finanziaria può cambiare a causa del trattamento: se i trattamenti risultano efficaci e consentono, ad esempio, a un commerciante di riprendere la sua attività lavorativa grazie al controllo dei sintomi, si può osservare un miglioramento del disagio economico che il cancro può causare limitando le capacità lavorative e produttive del paziente. Tuttavia, per certi versi, la tossicità finanziaria è anche un indicatore del funzionamento del Servizio sanitario nazionale, poiché molte dei fattori che la determinano risalgono a dinamiche organizzative. E in questo senso, riuscire a dimostrare che il Servizio sanitario nazionale è in grado di contenere e non di aumentare la tossicità finanziaria potrebbe essere un modo per valutare la sua qualità ed efficienza.

Dimostrare che il Servizio sanitario nazionale è in grado di contenere e non di aumentare la tossicità finanziaria potrebbe essere un modo per valutare la sua qualità ed efficienza. — Francesco Perrone

In un Paese con un’assistenza sanitaria universale come si manifesta la tossicità finanziaria?

FP. Siamo rimasti sorpresi nello scoprire che la tossicità finanziaria è presente anche in Italia, un Paese con uno dei migliori servizi sanitari nazionali del mondo. Il nostro servizio sanitario garantisce le cure del cancro a tutti i cittadini, ma la cura dei pazienti non riguarda solo farmaci, interventi chirurgici o radioterapia; coinvolge anche l’organizzazione. Il nostro questionario Proffit, che misura il grado di tossicità finanziaria e fornisce indicazioni sui suoi determinanti, ha evidenziato tre principali fattori. Uno riguarda i trasporti: il questionario ha rivelato che la distanza media tra la casa e l’ospedale degli oltre 500 pazienti partecipanti è di circa 25 chilometri, spesso con un passaggio dalla periferia al centro della città, dove generalmente si concentrano i centri oncologici. Un altro tema è la qualità della presa in carico dei pazienti: i pazienti oncologici necessitano di essere presi in carico da un sistema multidisciplinare che includa un oncologo, un chirurgo, un radioterapista, un genetista e uno psicologo. Se queste figure collaborano tra di loro, la tossicità finanziaria può essere ridotta. Tutto ciò evidenzia l’importanza delle reti oncologiche per garantire una presa in carico tempestiva ed efficiente. L’ultimo aspetto riguarda ciò che il Servizio sanitario nazionale non copre. Se da un canto, il servizio sanitario fa bene a non pagare farmaci o presunti farmaci la cui efficacia non è dimostrata, e noi medici dobbiamo fare attenzione a non prescrivere supporti che devono essere pagati direttamente dai pazienti, dall’altro ci sono servizi che il sistema dovrebbe garantire maggiormente rispetto a quanto faccia attualmente. Tra questi, per esempio, la diagnostica in molte Regioni, su cui è necessario prestare maggiore attenzione, così come alcune cure di supporto, come la fisioterapia o la psicoterapia, che possono fare molto per la qualità della vita dei pazienti.

A cura di Rebecca De Fiore

Guarda le interviste video a Massimo Di Maio e Francesco Perrone.

 

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“Una consistente letteratura evidenzia la tendenza degli oncologi a sottostimare i sintomi e gli effetti collaterali. Anche per questo motivo, è fondamentale dare voce ai pazienti”. Quanto la trova d’accordo questa affermazione?

La natura spesso soggettiva della rilevazione degli esiti riferiti dal paziente (Pros) può condizionare il loro uso nella valutazione rigorosa degli effetti delle terapie?

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