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Esiti Interviste

Il valore dell’ascolto del paziente

Un’alleanza tra clinici, ricercatori, pazienti e industria per dare valore agli esiti riferiti dal paziente attraverso la loro raccolta sistematica e la standardizzazione degli strumenti di misurazione

Intervista a

Stefania Angelini

Pipeline Lead, Roche Italia

Luisa De Stefano

Patient Partnership Lead, Roche Italia

By Dicembre 2023Nessun commento
ascolto del paziente
Fotografia di Lorenzo De Simone

Agenzie regolatorie ed esiti riferiti dal paziente: a che punto siamo?

Prima la Food and drug administration (Fda) e poi la European medicines agency (Ema) hanno rilasciato linee di indirizzo sull’importanza e modalità di raccolta degli esiti riferiti dai pazienti (patient reported outcomes –Pro). È però evidente che, anche a livello internazionale, il valore dei Pro ancora non è ben chiaro e condiviso. Sicuramente c’è attenzione, ma questi aspetti così importanti non riescono ancora a contribuire al processo dell’autorizzazione regolatoria. Anche in Italia l’attenzione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) nei confronti dei Pro sta aumentando, ma la mancanza di criteri e ambiti di utilizzo chiari di questi parametri vanifica gran parte del potenziale che gli esiti autoriferiti dai pazienti potrebbero avere nella valutazione di una terapia.

Ascoltare la voce del paziente e raccoglierne le istanze, mediante misurazioni condivise e validate, può portare ingenti benefici nelle decisioni di politica sanitaria.

Qual è invece la prospettiva delle industrie farmaceutiche sui Pro?

Per le grandi aziende farmaceutiche il valore degli esiti riferiti dai pazienti risulta rilevante, tanto che da tempo la maggioranza di esse inserisce nei propri protocolli di sviluppo clinico i Pro come endpoint. Roche è convinta che ascoltare la voce del paziente e raccoglierne le istanze, mediante misurazioni condivise e validate, può portare ingenti benefici nelle decisioni di politica sanitaria. Il dato riferito dal paziente presenta infatti diversi vantaggi: permette di considerare gli aspetti soggettivi relativi al benessere della persona, compresa la sua qualità della vita, le scale funzionali e i sintomi; monitora l’andamento di un trattamento, potenzialmente migliorando l’aderenza del paziente; fornisce input importanti per la definizione del valore di una terapia; contribuisce alla personalizzazione delle terapie in base alle esigenze del paziente; facilita l’interpretazione dei risultati degli studi clinici; e misura la qualità dei servizi sanitari in un determinato contesto, indirizzandone entro certi limiti l’utilizzo. L’ascolto della voce del paziente può contribuire quindi a rendere il sistema sanitario più sostenibile. Per raggiungere questi obiettivi è fondamentale pervenire a una chiara disciplina sulla raccolta e l’impiego dei Pro. La misurazione dei Pro avviene attraverso strumenti, scale e questionari, nell’insieme chiamati patient reported outcome measures (Prom) che, combinati con i dati clinici, forniscono un quadro più completo dello stato di salute del paziente. La raccolta di questi dati consente di ottenere la prospettiva della persona che vive la malattia riguardo a un determinato trattamento, andando aldilà del dato clinico di sicurezza ed efficacia tradizionalmente misurato dagli sperimentatori, e raccogliendo quindi le istanze riferite agli aspetti intangibili del benessere della persona: funzionamento fisico e cognitivo, burden sociale e benessere psichico ed emotivo.

esiti riferiti dal pazienteDunque il vostro impegno va nella direzione di rendere più sistematico l’utilizzo dei Pro nell’attività clinica e regolatoria?

Come premessa, desideriamo dire che Roche è stata una delle prime aziende a comprendere l’importanza del coinvolgimento delle associazioni dei pazienti nelle proprie strategie aziendali, tanto che ha creato una funzione specifica, la Patient Partnership, indipendente dall’attività di altre funzioni come la comunicazione e l’istituzionale, ma focalizzata esclusivamente ad includere il punto di vista del paziente facendo sì che lo stesso sia presente lungo tutto il ciclo di vita del farmaco e non solo in alcune fasi di esso. Questa è la cornice in cui si inquadrano le attività legate al progetto PRO4all che ha come obiettivi:

  • valorizzare la voce del paziente, attraverso una raccolta strutturata, omogenea e metodologicamente riconosciuta, così che possa contribuire al percorso regolatorio. Questo è un punto cruciale perché l’autorità regolatoria al momento non riesce ancora a definire quale possa essere il processo più corretto per la misurazione dei Pro: in assenza di una standardizzazione almeno all’interno di una stessa patologia è più difficile dare agli esiti riferiti dai pazienti quel peso che meritano;
  • prevedere la presenza e la partecipazione attiva di rappresentanti delle associazioni di pazienti ai tavoli istituzionali, compresa Aifa;
  • sensibilizzare il mondo della ricerca clinica, la comunità scientifica e le istituzioni sull’importanza di dare la massima diffusione agli esiti riferiti dai pazienti.

Per questa attività avete stretto delle collaborazioni?

Sì, per raggiungere questo obiettivo, lavoriamo con un board trasversale a diverse aree terapeutiche, dall’oncologia alla neurologia, collaborando con società scientifiche che rappresentano questi ambiti come l’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), la Società italiana di neurologia (Sin), la Federazione italiana dei gruppi cooperativi in oncologia (Figog) e Associazione italiana di miologia (Aim). Oltre a questi partner, ci affiancano associazioni pazienti rappresentative di queste aree come Favo per l’oncologia, l’Associazione italiana per la sclerosi multipla (Aism) e Uniamo, per le malattie rare. Inoltre, in questo lavoro ci siamo fatti accompagnare da un team di ricercatori di SDA Bocconi school of management.

In assenza di una standardizzazione almeno all’interno di una stessa patologia è più difficile dare agli esiti riferiti dai pazienti quel peso che meritano.

Oltre ai dati di Ema [1], le vostre ricerche hanno anche portato informazioni sul nostro Paese?

Sì. Un secondo studio – pubblicato su Global & Regional Health Technology Assessment – si è concentrato sull’attività di Aifa tra il 2017 e il 2021 [2]. L’analisi statistica ha rivelato un’associazione non significativa tra l’uso dei Pro e il riconoscimento della rimborsabilità, ma significativa rispetto all’innovatività. In altre parole, gli studi sui farmaci innovativi presentano una frequenza di utilizzo dei Pro significativamente più elevata rispetto ai non innovativi (71,7 per cento vs 43,7 per cento). Tuttavia, dei 46 farmaci innovativi, soltanto 9 riportavano espressamente l’utilizzo di Pro nelle schede di innovatività analizzate individualmente, di cui 4 si limitavano esclusivamente alla valutazione della qualità di vita.

Tornando al tema della specificità dello sguardo di un’azienda sugli esiti riferiti dai pazienti, perché ritenete che dal loro sistematico reporting possa trarre beneficio l’assistenza sanitaria nel suo complesso?

Perché in molti casi i Pro possono evidenziare un diverso profilo di tollerabilità dei diversi trattamenti per una stessa patologia. Oppure possono fornire informazioni sulla disponibilità di trattamenti che promettono maggiore aderenza da parte del paziente. Sono tutti temi che concorrono a dare un valore anche economico al sistema, e quindi in prospettiva a contribuire alla sostenibilità del costo delle terapie all’interno della più complessiva spesa necessaria per la presa in carico del paziente da parte del sistema sanitario.

A cura della Redazione

Bibliografia
[1] Meregaglia M, Malandrini F, Angelini S, Ciani O. The assessment of patient-reported outcomes for the authorisation of medicines in Europe: a review of European Public Assessment Reports from 2017 to 2022. Appl Health Econ Health Policy 2023;21:925-35.
[2] Malandrini F, Borroni C, Meregaglia M, Sarra M, Ciani O. Il ruolo degli esiti riferiti dal paziente nelle decisioni di rimborso e innovatività dei farmaci in Italia. Glob Reg Health Technol Assess 2023;10:12-7.