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Dai benefici clinici agli esiti attesi dai pazienti

La chiave per l’accesso all’innovazione

Federico Villa

Ass. Vice President Corporate Affairs & Patient Access, Eli Lilly Italia General Manager Lilly Foundation

By Dicembre 2023Febbraio 27th, 2024Nessun commento
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Fotografia di Lorenzo De Simone

Il coinvolgimento delle associazioni di pazienti nel processo di valutazione dei clinical benefit e nei processi di sperimentazione clinica: quali sono gli esiti attesi da un paziente? Cosa il paziente si aspetta da una determinata terapia a seguito di un bisogno terapeutico ancora parzialmente o totalmente non soddisfatto?

Nel processo di definizione di prezzo e rimborso di un nuovo farmaco vengono utilizzati principalmente due criteri: uno strettamente tecnicoscientifico basato sui dati generati dagli studi clinici per la misurazione del valore terapeutico e un altro di valutazione economico-sanitaria della costo-efficacia e dell’impatto sul budget ai fini della definizione del prezzo e rimborsabilità del medicinale. In questo processo manca però la valutazione dell’impatto del nuovo farmaco sulla qualità di vita di chi beneficerà di quella nuova terapia: a partire dalla modalità di somministrazione, fino all’eliminazione di sintomi non considerati però rilevanti come outcome clinici nella valutazione del beneficio. Aspetti spesso sottovalutati che potrebbero invece garantire un significativo miglioramento della vita del paziente, andando a limitare l’impatto della malattia e della cura nella quotidianità e supportando l’aderenza alla terapia stessa con conseguenti migliori esiti terapeutici. Se si pensa, ad esempio, ai pazienti affetti da una malattia cronica costretti ogni giorno a convivere, anche psicologicamente, con la ripetuta necessità di cura (che genera, in molti casi, l’impossibilità di vivere una vita considerata “normale”), l’impatto risulta ancora maggiore.

Una terapia con minori effetti indesiderati può già di per sé soddisfare un importante bisogno insoddisfatto, così come un farmaco con un metodo di somministrazione che agevoli il paziente nel convivere con la terapia e, quindi, dimenticare il suo stato patologico.

Una valutazione di questo genere va però oltre l’aspetto tecnico-scientifico ed economico, preso attualmente in esame dal pagatore, e dovrebbe invece essere inclusa attraverso il coinvolgimento attivo dei pazienti nel processo istruttorio o decisionale, così da considerare anche gli esiti attesi dalla cura dai pazienti stessi. Cosa si aspetta il paziente dall’introduzione di una nuova terapia in termini di benefici attesi, riduzione degli effetti avversi, migliori modalità di somministrazione o minore frequenza della somministrazione? Quali sono i bisogni terapeutici ancora non soddisfatti? Cosa potrebbe effettivamente migliorare la sua aderenza alla terapia, un elemento fondamentale per il successo complessivo del trattamento? Una terapia con minori effetti indesiderati può già di per sé soddisfare un importante bisogno insoddisfatto, così come un farmaco con un metodo di somministrazione che agevoli il paziente nel convivere con la terapia e quindi dimenticare il suo stato patologico. Aspetti rilevanti che, offrendo al paziente l’opportunità di vivere una vita con minori disagi e aumentando la compliance alla terapia, possono generare una riduzione di successive complicazioni (e, ad esempio, conseguenti ospedalizzazioni), ma anche perdita di pro duttività e altri costi indiretti per il sistema sociosanitario portando, di conseguenza, anche ad un risparmio economico complessivo per il sistema. Il valore finale si riflette quindi anche sulle due dimensioni già precedentemente tracciate.

Un coinvolgimento integrato del paziente: dall’R&D fino alla definizione di P&R

Attualmente, il confronto tra le associazioni e il sistema pubblico avviene prevalentemente in ambito politico, con l’obiettivo di evidenziare necessità relative a specifiche patologie, promuovendo azioni che diano accesso all’assistenza e alle migliori terapie in un tempo rapido e in modo uniforme sul territorio nazionale. Tuttavia, prima ancora della sfera politica, l’interlocutore delle associazioni dovrebbe essere l’istituzione che si occupa di horizon scanning su nuovi medicinali e terapie in arrivo, cioè l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa). Tale confronto potrebbe dare ai pazienti informazioni chiare e trasparenti e settare le aspettative in modo corretto, trasferendo all’Agenzia allo stesso tempo le esigenze e le aspettative di salute del paziente in fase precoce e colmare il divario tra determinazione rigorosa dei risultati ottenuti da una terapia e rilevazione degli esiti riferiti dal paziente trattato con un’alternativa.

Le associazioni di pazienti potrebbero svolgere un ruolo fondamentale come ponte tra pazienti, istituzioni regolatorie e comunità scientifica, attivando una rete virtuosa di collegamento tra opportunità di cura, ricerca e generazioni di dati.

Negli anni si è parlato molto del coinvolgimento delle associazioni di pazienti nei processi decisionali e diverse iniziative sono state introdotte per promuovere un dialogo attivo con le organizzazioni. Spesso, però, questi sforzi sono stati considerati più come un’apertura all’ascolto di portatori di interesse piuttosto che come un effettivo coinvolgimento del beneficiario finale della terapia all’interno del processo valutativo. E, nella maggior parte dei casi, queste stesse attività sono state portate avanti su un binario parallelo rispetto a quello dell’health technology assessment, limitando il contributo fattivo dei pazienti nel processo di definizione di rimborsabilità e prezzo.

Anche in merito all’accesso a potenziali innovazioni terapeutiche in fase molto precoce all’interno degli studi clinici sul territorio nazionale, le associazioni potrebbero svolgere un ruolo fondamentale come ponte tra i pazienti, le istituzioni regolatorie e la comunità scientifica, garantendo un più rapido e corretto trasferimento di informazioni e attivando una rete virtuosa di collegamento tra opportunità di cura, ricerca scientifica e generazioni di dati. Il tutto creando un ritorno per il sistema in termini di trasferimento di conoscenze per i soggetti coinvolti e risparmio economico (grazie agli investimenti delle aziende farmaceutiche), promuovendo inoltre una maggiore attrattività del Paese per la ricerca clinica attraverso un più rapido arruolamento nei trial dei pazienti stessi.

Criteri, trasparenza e riproducibilità dei processi

Le associazioni, per l’accreditamento finalizzato alla partecipazione ai processi decisionali, dovrebbero chiaramente essere riconosciute sulla base di criteri rigorosi per assicurare obiettività degli esiti riferiti e, così come avviene ad esempio per la scelta dei membri delle Commissioni consultive dell’Aifa, la selezione per il coinvolgimento dovrebbe avvenire secondo criteri qualitativi ben definiti, certificati da una specifica formazione ex-ante al fine di evitare bias cognitivi, e quantitativi per garantire l’effettiva rappresentatività dell’associazione stessa.

Così come avviene per la valutazione dell’innovatività di un farmaco, il parere reso dai pazienti dovrebbe seguire una metodologia robusta, riproducibile e trasparente, per garantire che tale coinvolgimento sia effettivamente finalizzato al miglioramento degli esiti di salute.

Inoltre, così come avviene ad esempio per la valutazione dell’innovatività di un farmaco, il parere reso dai pazienti dovrebbe seguire una metodologia robusta, riproducibile e trasparente, per garantire che tale coinvolgimento sia effettivamente finalizzato al miglioramento degli esiti di salute, aggiungendo al processo istruttorio informazioni importanti come sintomi non controllati dalle terapie esistenti, limiti delle modalità di somministrazione e/o canali di distribuzione prodotti in commercio, migliorando qualità ed efficienza dei processi e, conseguentemente, la valutazione di prezzo, rimborso e accessibilità alla cura.

In conclusione, l’innovazione terapeutica deve essere accessibile per contribuire a migliorare la qualità di vita dei pazienti, migliorare la salute pubblica e aumentare di conseguenza la sostenibilità del servizio sanitario nel suo complesso. Il coinvolgimento dei pazienti nel processo di health technology assessment e di definizione di rimborsabilità e prezzo di un farmaco, attraverso l’evoluzione dell’attuale framework regolatorio, potrebbe contribuire a migliorare la qualità dei processi decisionali. Inoltre, un ruolo attivo delle associazioni di pazienti anche per quanto riguarda l’arruolamento negli studi clinici potrebbe generare valore trasversale per pazienti, clinici, aziende del farmaco e, quindi, per il sistema nel suo complesso.